[한번] 뇌실 관련 2014-12-23 기준 신규 임상/신약 연구 정보

미숙아 뇌실내 출혈 치료에서 뉴모스템의 안전성 및 용량 결정을 위한 제1상 임상시험

 

상단 연구(임상) 제목은 보건복지부(Ministry of Health & Welfare)에서 개발하고, (사)삼성생명공익재단삼성서울병원에서 진행하는 임상 실험으로 연구 목적과 방법은 아래와 같습니다.

 

연구 목적

본 시험의 목적은 사람 제대혈 유래 간엽줄기세포 제제인 뉴모스템®을 뇌실내 출혈이 유발된 미숙아에게 뇌실내로 투여하여, 뉴모스템®의 안전성 검증과 용량 결정을 위한 것이다.   본 시험의 목적은 다음과 같다.   1) 일차목적: 뇌실 내 출혈이 유발된 미숙아에게 뉴모스템®을 1회 뇌실 내 투여할 때의 안전성 을 평가하고, MTD(maximum tolerated dose)를 결정한다.   2) 이차목적: 뇌실 내 출혈이 유발된 미숙아에게 뉴모스템®을 1회 뇌실 내 투여할 때의 용량 군별 잠재적 유효성을 비교 및 평가한다.   ▶안전성 평가변수의 설정 1) Dose limiting toxicity (아래의 항목으로 정의) - 투약 후 6시간 이내의 이유를 알 수 없는 사망 - 투약 직후 anaphylactic shock 2) 새로이 교정 36주-40주 시점 brain MRI에서 보이는 tumor lesion ▶잠재적 유효성 평가변수의 설정 (저용량 vs 고용량 군 비교) 1) 교정 36-40주 시기에 ‘수술적 치료가 필요한 뇌 수두증 혹은 사망’ 의 발생 -> screening 시점 IVH grade 3-4 상태에서는 심각한 뇌실의 확장 상태를 갖고 있고, -> f/u 교정 36-40주 시점에서 ‘수술적 치료가 필요한 뇌 수두증 혹은 사망’ 여부로 screening 시점과 primary end-point시점과의 비교가 가능 2) 교정 36-40주 시점 brain MRI에서 전체 뇌에 대한 dilated ventricle volume의 ratio 3) periventricular area의 cystic lesion여부 및 크기 4) 뇌척수액의 염증성 사이토카인 감소 5) 머리둘레 증가 속도 6) Seizure 여부, 항 경련제 복용 여부 및 기간 7) 뇌실 확장 진행 기간 (일) 뉴모스템®군에 배정된 대상자에게는 뇌실 내 출혈 진단 이후 7일 시기에 시험약을 뇌실내로 1회 투여하고, safety and feasibility 평가를 위하여 NICU 첫 퇴원 시점까지 추적 관찰한다.   시험약 투여 후 급성 이상반응 여부를 관찰하기 위하여 투여 전 및 투여 후 1시간(+/-20분), 3시간(+/-20분), 6시간(+/-20분), 24시간에 (+/-60분) 활력징후 (산소포화도, 호흡수, 맥박, 혈압)을 확인하며, 이 기간에 새로 추가되는 병용 약물의 투여, 사망 여부를 확인한다.   투약 이후 1일(+2일), 14일(+/-2일) 간격으로 교정 33-34주 까지 뇌 초음파를 시행, 이후 교정 36-40주에 brain MRI를 시행한다.

 

연구 방법

-뉴모스템을 1회 뇌실 내 투여 -A용량 low dose : 1kg 당 5*10^6 cell B용량 high dose : 1kg 당 1*10^7 cell - 뉴모스템 투여방법 방법1. A용량으로 3명 투여하여 dose limiting toxicity 없다면 -> B용량으로 3명 추가하여 1명 이하에서 dose limiting toxicity가 발생하면 -> B용량으로 3명 추가 -> 6명으로 dose limiting toxicity 평가 -> 시험종료 방법 2. A용량으로 3명 투여하여 dose limiting toxicity 없다면 ->B용량으로 3명 추가 투여 ->2명 이상에서 dose limiting toxicity발생하면 -> A용량에 3명 추가 -> 6명에서 dose limiting toxicity 평가 ->시험 종료 방법 3. A용량으로 3명 투여하여 1명 이하에서 dose limiting toxicity 발생 ->같은 A용량에 3명 추가 ->1명 이하에서 dose limiting toxicity 발생하면 ->B용량으로 투여 ->1명 이하에서 dose limiting toxicity 발생하면 ->B용량으로 3명 추가 ->6명 dose limiting toxicity 평가 ->시험종료 방법 4. A용량으로 3명 투여하여 1명 이하에서 dose limiting toxicity 발생하면 ->같은 A용량에 3명 추가 ->1명 이하에서 dose limiting toxicity 발생하면 ->B용량에 3명 추가하여 2명 이상에서 dose limiting toxicity 발생하면 ->시험종료(maximum tolerated dose:A용량) 방법 5. A용량에서 3명 투여하여 1명 이하에서 dose limiting toxicity발생하면 ->같은 A용량에 3명 추가 ->2명 이상에서 dose limiting toxicity 발생하면 ->시험중단 방법 6. A용량으로 3명 투여하여 ->2명 이상에서 dose limiting toxicity 발생하면 ->시험중단

 

#관련 질병 태그

	질병명	질병코드	비고
1	뇌실	C71.5

 

 

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